AOP Orphan aterriza en España con un nuevo tratamiento para la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC)

Tras 25 años centrados en la investigación de enfermedades raras con un manejo complejo, AOP Orphan aterriza en España. Con sede en Viena (Austria), la compañía cuenta con más de 400 empleados en 20 países y es pionera en ofrecer soluciones terapéuticas innovadoras a los pacientes con enfermedades raras. En concreto, la compañía desarrolla y distribuye tratamientos en cuatro áreas terapéuticas: hemato-oncología, cardiología y neumología, neurología y trastornos metabólicos, y cuidados intensivos.

“El objetivo es dar respuesta a las necesidades individuales de estos pacientes y ofrecerles opciones terapéuticas que contribuyan a mejorar sus vidas”, ha afirmado Marco Messina, director general de AOP Orphan Iberia. Actualmente, más del 80% de los tratamientos de AOP Orphan se producen en Europa.

“Durante más de 25 años, la compañía ha puesto el foco en la I+D para impulsar un cambio real en la calidad de vida de estos pacientes, siendo una compañía pionera en el ámbito de las enfermedades raras. De hecho, para algunas de estas patologías, AOP Orphan es el único proveedor de soluciones terapéuticas en todo el mundo. Además, el 20% de la facturación de AOP Orphan se reinvierte en I+D”, ha explicado Uriel García Ibarz, director médico de la compañía.

La llegada de AOP Orphan a España coincide con el lanzamiento en nuestro país de un nuevo lanzamiento para la HPTEC (treprostinilo subcutáneo). Este medicamento está indicado para el tratamiento de esta dolencia en pacientes adultos pertenecientes a las clases funcionales III de la OMS (pacientes que en reposo no presentan síntomas, pero ven limitadas sus tareas cotidianas por la dificultad para respirar o el cansancio) o IV (pacientes que en reposo sí presentan síntomas y además, tienen síntomas graves al realizar cualquier actividad física) y con HPTEC inoperable, persistente o recurrente tras un tratamiento quirúrgico.

Actualmente, es la única terapia farmacológica para los pacientes pertenecientes a la clase funcional IV que no toleran el estimulador de la guanilato ciclasa soluble o necesitan un tratamiento de combinación. Además, es la única prostaciclina aprobada para el tratamiento de pacientes con HPTEC no operables.

Junto a esta nueva opción terapéutica, AOP Orphan ya ha lanzado otros dos productos en nuestro país y continúa trabajando para ampliar su portfolio en España y Portugal. Se trata de treprostinilo para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) y argipresina para el tratamiento de la hipotensión refractaria a catecolaminas asociada a un shock séptico en pacientes mayores de 18 años. Además, desde enero de 2021, la AEMPS -a través de la Plataforma de Medicamentos en Uso Especial (MSE)- ha autorizado ropeginterferón alfa-2b como monoterapia en adultos para el tratamiento de la policitemia vera sin esplenomegalia sintomática.

Qué aporta este lanzamiento

La hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC) es una enfermedad rara que, al igual que otros tipos de hipertensión pulmonar (HP), reduce el flujo sanguíneo y aumenta la presión en los vasos sanguíneos del pulmón. Los síntomas más frecuentes son: disnea, mareos, cansancio, desmayos, palpitaciones o latidos cardíacos anormales, tos seca, dolor torácico, tobillos o piernas hinchadas. La prevalencia actual de la HPTEC en España ha aumentado hasta 22,5 casos/millón de habitantes, por lo que se calcula que afecta a más de 1.000 personas en nuestro paísi.

Además, es una patología grave que necesita una atención especializada y, con frecuencia, una combinación de tratamientos: endarterectomía pulmonar, angioplastia pulmonar con balón y medicación. Sin embargo, según un registro internacionaliv compuesto por 679 pacientes con diagnóstico reciente de HPTEC, no todos los pacientes pueden ser sometidos a una intervención quirúrgica: de hecho, un 36% (247 pacientes) fueron clasificados como inoperables. “El abordaje de la HPTEC ha evolucionado notablemente en las últimas décadas y, actualmente, aquellos pacientes que presentan oclusiones pulmonares crónicas e inoperables pueden ser tratados de forma farmacólogica. Es decir, son alternativas muy válidas y, además, pueden incluso mejorar el estado del paciente tras una intervención quirúrgica“, ha afirmado Irene Lang, cardióloga clínica y profesora de biología vascular de la Universidad Médica de Viena. “Por mi experiencia, el treprostinilo subcutáneo es un tratamiento seguro y bien tolerado que debe ser monitorizado constantemente por un equipo especializado de profesionales sanitarios. Por tanto, no es solo un medicamento sino que debe valorarse como un conjunto formado por especialistas que ofrecen su experiencia y apoyo al paciente“, ha añadido la Lang.

Este nuevo tratamiento (treprostinilo subcutáneo) actúa de forma similar a la prostaciclina, una sustancia natural que ensancha los vasos sanguíneos e impide que las plaquetas (componentes de la sangre) se adhieran entre sí para formar coágulos. En los pacientes con HPTEC, estos efectos del treprostinilo evitan la formación de coágulos y reducen la presión sanguínea en la arteria pulmonar, mejorando así los síntomas de la enfermedad.

Además, el principal estudio llevado a cabo sobre este medicamento (llamado CTREPH) ha demostrado que este medicamento mejora significativamente la capacidad física en pacientes con HPTEC. En concreto, se observa que el treprostinilo subcutáneo a largo plazo es seguro y eficaz, lo que conduce a mejoras en la distancia (determinadas por el test de la marcha de los 6 minutos), la hemodinámica, la clase funcional de la OMS y los niveles de NT-proBNP (marcador de estrés miocárdico) en estos pacientes graves.

Este medicamento se administra por vía subcutánea y está disponible en concentraciones de 1, 2’5, 5 y 10 mg/ml, a diferencia de otras opciones terapéuticas que ofrecen una dosis máxima diaria.