El Sistema Nacional de Salud incorporó 20 medicamentos huérfanos en 2025, reduciendo la lista de espera de financiación. Sin embargo, persisten desafíos administrativos con una demora promedio de 23 meses.
Durante el año 2025, el Sistema Nacional de Salud (SNS) incorporó a su prestación pública un total de 20 medicamentos huérfanos (MM.HH.), lo que representa un incremento de tres fármacos respecto al ejercicio anterior. Según el Informe Anual de Acceso de AELMHU, España financia actualmente 103 de los 156 fármacos autorizados por la Comisión Europea, alcanzando una tasa de disponibilidad del 66%, ocho puntos superior a la de 2024.
A pesar de la evolución positiva en el número de fármacos financiados —la segunda cifra más alta desde 2020—, el informe señala retos estructurales. El tiempo medio de espera para la aprobación de financiación se mantiene estancado en 23 meses. Además, se ha detectado un descenso significativo en la obtención de Código Nacional (CN): en 2025 solo 9 fármacos lo obtuvieron, frente a los 25 del año previo, lo que supone una caída del 64% en este trámite administrativo previo a la comercialización.
En el ámbito de la innovación disruptiva, destaca la financiación de dos nuevas terapias avanzadas para enfermedades raras, consolidando la tendencia iniciada el año anterior. No obstante, Beatriz Perales, presidenta de AELMHU, insiste en la necesidad de un modelo más ágil, ya que el 42% de los medicamentos huérfanos con Código Nacional pendiente de financiación lleva más de tres años esperando una resolución favorable.