La Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) considera una innovadora vía de autorización para medicamentos huérfanos, incluyendo revisión continua e incorporación de evidencia en vida real.
La Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) está evaluando la creación de una Investigational Marketing Authorisation (IMA), una nueva vía regulatoria diseñada para acelerar el desarrollo y acceso de medicamentos huérfanos en el Reino Unido.
La propuesta plantea una autorización única que combine la aprobación para realizar ensayos clínicos con una autorización de comercialización sometida a revisión continua, permitiendo que la evaluación regulatoria evolucione a medida que se generan nuevos datos.
El modelo estaría destinado a productos para los que existan barreras significativas al desarrollo clínico convencional o dificultades para obtener una autorización mediante las vías regulatorias actuales. Los promotores deberán aportar evidencia inicial limitada, pero suficientemente sólida para justificar el uso del mecanismo.
La MHRA propone un sistema basado en envíos modulares de datos y revisiones escalonadas, permitiendo que la generación de evidencia, el uso clínico y la supervisión regulatoria avancen de forma paralela.
La autorización incluiría planes específicos de seguimiento de seguridad y eficacia, incorporando revisiones periódicas de evidencia en vida real (Real-World Evidence, RWE) y otras fuentes de datos generadas tras la autorización inicial.
La propuesta respalda además el uso de diseños innovadores de ensayos clínicos, incluyendo basket trials, umbrella trials y diseños híbridos que integren evidencia en vida real. También contempla la utilización de variables subrogadas cuando los criterios de valoración tradicionales no sean viables.
Asimismo, la agencia muestra apertura hacia herramientas emergentes como modelización computacional, digital twins y métodos alternativos a la experimentación animal, siempre que exista una justificación científica adecuada.
La iniciativa forma parte de la estrategia del Reino Unido para posicionarse como un referente internacional en innovación para enfermedades raras y facilitar el desarrollo de tratamientos en áreas con necesidades médicas altamente especializadas.
